De la complexité des médicaments pédiatriques

Il est difficile de prévoir quels effets auront les médicaments sur l’organisme des enfants : ceux-ci n’ont pas le même métabolisme que les adultes et leur organisme peut donc réagir fort différemment. Malgré la difficulté à réaliser des effets cliniques chez l’enfant, les industriels, stimulés par le Règlement pédiatrique européen (1) du 12 décembre 2006, ont accéléré le développement de médicaments adaptés aux enfants au rythme d’une dizaine par an environ.

Quel état des lieux ?

Dans le cas de pathologies graves, les services hospitaliers qui prennent en charge des petits malades utilisent souvent des médicaments fabriqués pour les adultes en adaptant empiriquement les doses selon l’âge, le poids et l’état général du patient. Le règlement pédiatrique européen instaure un système, associant obligations et incitations, pour stimuler le développement de médicaments pédiatriques. De plus, le développement de médicaments pédiatrique touche de nombreuses aires thérapeutiques⁴, dont les principales sont l’endocrinologie (12% des médicaments développés), l’oncologie (11%), les maladies cardiovasculaires (10%), l’infectiologie (8%), l’immunologie/transplantation (7%), la neurologie, la dermatologie, l’hématologie et les vaccins à égalité (5%) et enfin la douleur (4%). 

Quelles mesures d’incitation et quelles obligations ?

Les industriels développant un nouveau médicament destiné à l’adulte mais pouvant être utilisé chez l’enfant doivent faire valider par l’Agence européenne du médicament (EMA) leur stratégie, présentée sous la forme d’un plan d’investigation clinique (PIP). Ce dernier contient les mesures prévues pour évaluer la qualité, la sécurité et l’efficacité du médicament auprès de la population pédiatrique concernée (essais cliniques spécifiques), ainsi que les adaptations envisagées de sa formulation. En contrepartie, lorsqu’une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) ou de modification d’AMM (nouvelles indications) comprend les résultats des études réalisées selon un PIP, l’industriel, titulaire du brevet, a droit à une prorogation de six mois de ses droits de propriété intellectuelle. Un nouveau type d’AMM a plus été créé par le PUMA⁵ ou l’autorisation de mise sur le marché en vue d’un usage pédiatrique. Elle est accordée exclusivement aux médicaments contenant une substance active n’étant plus protégée par des droits de propriété intellectuelle.

Quid des industriels

Les industriels ont mis à disposition 52 médicaments spécifiquement adaptés aux besoins des enfants. Ils ont amélioré l’information à disposition des médecins et des familles pour les médicaments déjà disponibles. Ils continuent leurs recherches en dépit de la difficulté à mener à bien des essais sur des sous-populations comme celle des nouveau-nés⁶, qui ne représentent que 0,2% des études pédiatriques. Une complexité qui n’a cependant pas empêché les industriels de mener à bien davantage d’essais cliniques pour les enfants : 32 études pédiatriques ont été initiées en France par les industriels⁷ en 2012, contre 15 en 2010.

Notes

1. Règlement (CE) n°1901/2006 du Parlement européen et du Conseil du 12 décembre 2006 relatif aux médicaments à usage pédiatrique, modifiant le règlement (CEE) n°1768/92, les directives 2001/20/CE et 2201/83/CE ainsi que le règlement (CE) n°726/2204.
2. http://www.sante.gouv.fr/medicaments-pediatriques
3. Dont environ 1/3 avec arrêt de développement
4. Chiffres extraits du rapport du PDCO, disponible sur le site de l’EMA
5. Paediatric Use Marketing Autorisation
6. Evelyne Jacqz-Aigrin, directrice du service de pharmacologie pédiatrique et pharmacogénétique. Hôpital Robert Debré. « Quels médicaments donner aux enfants » Le Figaro, 6 novembre 2012.
7. Chiffres extraits des résultats de la 5e enquête du Leem sur « l’attractivité de la France pour la recherche clinique internationale ». Décembre 2012. Disponible sur www.leem.org

Les Entreprises du médicament - LEEM

Cet article est paru sur le site du LEEM le 13 février 2015